解决镰状细胞会病根本原因！FDA批准Oxbryta(voxelotor)用于4-1...

在世界上血液循环治疗学公司(GBT)12月17日同月，美国食品和类固醇管理局 (FDA) 已加速首肯 Oxbryta(voxelotor)吗啡的补充制药申请人(sNDA)，可用治疗镰状细胞膜小儿(SCD)4至12岁以下的青少年。该首肯扩大了先前首肯的Oxbryta 可用治疗12岁及以上小儿人的SCD。

另外，FDA还首肯了GBT实质上的口服混悬液用Oxbryta (voxelotor)吗啡制药申请人(NDA)，这是一种新的每日一次的可高度集里吗啡制剂，适可用4岁至12岁以下的小儿人以及神经性整粒吗啡有困难的老年小儿人。

在此之后于2019年，FDA已加速首肯Oxbryta吗啡可用治疗成人和 12 岁及以上青少年的 SCD。

此次对sNDA的首肯是基于停止使用标签2a期HOPE-KIDS 1研究(GBT440-007)的资料，该研究辨识，使用Oxbryta高度集里片糖浆进行肥胖治疗可使一氧化氮快速、持续改善。还证明了细菌感染(或白血球摧毁)同时降高。该研究详细资料发表于2021年6月份的欧洲血液循环学协就会次大就会上。

解决镰状细胞膜小儿癌症从根本上

镰状细胞膜小儿(SCD)是一种挚友遗传的罕见血液循环癌症，它就会影响一氧化氮，一氧化氮是一种由白血球携带的蛋白质，可将缺氧流向到全身的组织和循环系统。由于基因突变，患有 SCD 的个体就会形成异常一氧化氮，被称作镰状一氧化氮。

通过被称作一氧化氮交联的过程，白血球变成镰状——脱氧、新月形和无能为力。镰状过程就会造成细菌感染性小儿症（由于白血球摧毁造成一氧化氮高）以及毛细血管和小血管溢，从而阻碍血液循环和缺氧在全身的震荡。向组织和循环系统流向的缺氧降高就会造成危及生命的肝硬化，有数里风和不可逆的循环系统损伤。SCD的肝硬化发端青少年早期，可能有数神经认知障碍、急性腹部囊肿、无症状和明显的里风等相当严重问题。

Oxbryta是第一个也是唯一一个获首肯的直接针对镰状一氧化氮交联的类固醇，这是 SCD 里白血球形成镰状和摧毁的从根本上。

Oxbryta起到机制

根据小儿人的年龄、肥胖和神经性贴片的潜能，Oxbryta以前将有两种制剂可供4岁及以上的小儿人口服:500mg吗啡和300 mg高度集里片。高度集里片形式还有数葡萄酒调味品，借以高度集里于气态乳白色酒类里，便于神经性(如饮用水或乳白色苏打)，使不易神经性整粒贴片的小儿人，特别是年幼青少年更容易口服Oxbryta。

这是一种每日一次的口服疗法，可用镰状细胞膜小儿（SCD）小儿人。Oxbryta 通过增加一氧化氮对缺氧的亲和力起起到。由于一氧化氮镰状一氧化氮不就会交联，因此 Oxbryta 抑制镰状一氧化氮交联以及由此造成的白血球的镰状化和摧毁，造成细菌感染和细菌感染性小儿症，这是每个SCD小儿人面临的主要小儿理。通过解决细菌感染性小儿症和改善全身缺氧流向，GBT认为Oxbryta有可能改变SCD的小儿程。

简介来源：U.S. FDA Approves Supplemental New Drug Application for Expanded Indication of Oxbryta (voxelotor) for Children as Young as 4 Years of Age with Sickle Cell Disease

注：本文借以介绍医药健康研究，不作任何口服依据，具体口服引导，请咨询外科主任。